今天（10月30日），美国盖伦基金会（The Galien Foundation）对外发布了2020年盖伦奖（Prix Galien Awards）的获奖名单。
最佳药品奖由全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的Pretomanid 获得；最佳医疗技术奖则归属于雅培的MitraClip经导管二尖瓣修复系统；最佳生物技术产品奖则由Tegsedi, Akcea Therapeutics，IonisPharmaceuticalsOnpattro,AlnylamPharmaceuticalsVyndaqel，Pfizer四个产品共同分享；最佳数字健康产品最终归Somryst，Pear Therapeutics所有。
盖伦奖素来有“医药界的诺贝尔奖”之称，被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉。今年是盖伦奖创立50周年，自1970年创建以来，已有来自18个治疗领域的268个生物医药产品获此殊荣。
今年的盖伦奖奖项共分为四个，分别是最佳药品奖（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product）最佳医疗技术奖（Best Medical Technology）和最佳数字健康产品奖（Best Digital Health Product）。
值得一提的是，最佳数字健康产品奖（Best Digital Health Product）是盖伦基金会今年新推出的奖项，主要是为表彰数字健康解决方案在医疗健康系统中不可或缺的作用。
2020盖伦奖最佳药品奖
Pretomanid, 全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的新分子实体，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。它在2019年获得FDA批准上市，是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。
Pretomanid分子结构式（图片来源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
2020盖伦奖最佳医疗技术奖
MitraClip经导管二尖瓣修复系统，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一个经导管二尖瓣修复（TMVr）治疗系统，可为某些原发性或继发性二尖瓣关闭不全的患者提供治疗选择。目前，MitraClip已在世界范围内用于治疗超过8万例患者。
图片来源：雅培官网
2020盖伦奖最佳生物技术奖
Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel，Pfizer
Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。
这一批准是基于Tegsedi在名为NEURO-TTR的随机，双盲，含安慰剂对照的国际3期临床试验中的表现。在这项临床研究中，172名表现出多发性神经病症状的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。研究人员使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表对患者的神经功能和生活质量进行了检测。试验结果表明，Tegsedi达到了试验的共同主要终点，显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分。同时，Tegsedi疗法显著降低患者体内的TTR水平，无论患者携带哪种基因突变或处于疾病发展的什么阶段，Tegsedi疗法可以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能够大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的疗法。患者可以通过每周一次的皮下注射就可以有效治疗hATTR造成的多发性神经病。我们相信Tegsedi的这些特征让它成为很多患者的优秀选择。它能够自我施药的特点给与患者更大的灵活性，让他们可以选择合适的时间接受治疗。这可能改变这一进行性失能疾病的治疗和护理方式，”Akcea公司首席执行官Paula Soteropoulos女士说：“我们将致力于为接受Tegsedi治疗的患者提供综合性的治疗经历，我们将确保需要这一疗法的患者能够获得它，并且将提供个体化的协助项目，让患者能够按照自己的需求接受治疗。”
由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。
辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。它被FDA批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。
2020盖伦奖最佳数字健康奖
Somryst，Pear Therapeutics
Pear Therapeutics公司开发的Somryst是首款获得FDA批准用于治疗失眠的处方数字疗法（PDT）。Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施，主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法（CBTi）来改善失眠症状，为患者提供一线治疗。
